Identificativo Clinical Trials gov:
NCT00804050
Codice Studio:
AISSM04-EPO2006
N° pazienti arruolati nello studio:
71
Status dello Studio:
Arruolamento chiuso
Età:
> 18 anni
Mielodisplasia oggetto dello studio:
Anemia Refrattaria(RA), Anemia Refrattaria con sideroblasti ad anello(RARS), Citopenia Refrattaria con displasia multilineare(RCMD), Citopenia refrattaria con sideroblasti ad anello(RCMD-RS), Sindrome del 5q- senza eccesso di blasti
Studio di fase III multicentrico randomizzato
Titolo dello studio:
CONFRONTO TRA ERITROPOIETINA DA SOLA ED ERITROPOIETINA ASSOCIATA A TERAPIA DIFFERENZIANTE CON ACIDO 13-CIS-RETINOICO E VITAMINA D3 DIIDROSSILATA NELLE SINDROMI
Descrizione dello studio:
Nelle mielodisplasie a rischio basso – intermedio, che costituiscono la maggioranza dei casi, le complicanze della citopenia ( in particolare dell’anemia) rappresentano il problema clinico principale. Nel corso degli anni è quindi aumentato l’interesse verso i fattori emopoietici ricombinanti come l’eritropoietina, che è stata ampiamente utilizzata e, come farmaco singolo, ha determinato consistenti, anche se transitori, miglioramenti dell’anemia in circa il 25% dei pazienti, con effetti benefici sulla sintomatologia, il fabbisogno trasfusionale e la qualità di vita globale dei soggetti responsivi.
Per migliorare i risultati ottenuti, sono stati valutati agenti biologici cosiddetti “differenzianti”, per la loro capacità di indurre la differenziazione delle cellule. E’ stato dimostrato con studi in vitro la possibilità di sinergia d’azione tra agenti differenzianti di diversa struttura molecolare, in particolare se associati a citostatici a basse dosi.
L’obiettivo primario dello studio è quello di confrontare dopo 4 mesi di terapia la risposta eritroide ottenuta con la terapia convenzionale con sola rEPO a dosi di 40.000 unità/settimana con quella ottenuta con la terapia di associazione tra le stesse dosi di REPO e la terapia differenziante con acido 13-cis- retinoico + vitamina D3 diidrossilata.
Si tratta di uno studio interventistico di fase III multicentrico randomizzato; il Promotore era l’AISSM (Associazione Italiana per lo Studio delle Sindromi Mielodisplastiche), poi divenuta FISM.
I bracci di randomizzazione sono 2:
- Braccio A: rEPO sc 40.000 unità/settimana per 4 mesi consecutivi.
- Braccio B: rEPO sc 40.000 unità/settimana per 4 mesi consecutivi associata ad acido 13-cis- retinoico 20 mg/die + vitamina D3 diidrossilata 1 µg os/die.